에이브레인, NACI 개념 펩타이드 ‘AB103’ 개발

단회 유전자 투여로 파킨슨·알츠하이머 등 퇴행성 뇌질환의 예방·치료 가능성 확인

퇴행성 뇌질환 전문 연구개발회사인 에이브레인(대표이사 박경원)이 최근 마우스 모델을 이용해 새로운 개념의 퇴행성 뇌질환 치료제의 개발 가능성을 확인했다고 발표했다.

에이브레인은 알츠하이머, 파킨슨, 헌팅턴, 루게릭 등의 퇴행성 뇌질환을 단 한번의 주사로 질환의 진행을 멈추거나 치료할 수 있는 새로운 패러다임의 NACI (Non-self-Assembling and Competitive Inhibition) 펩타이드인 ‘AB103’을 개발해 Tg 마우스 모델에서 그 효력을 검증했다.

에이브레인은 우선 파킨슨 치료제로서의 가능성 확인을 위해 최근 NACI 개념의 펩타이드-코딩 DNA를 AAV 벡터를 이용한 유전자 치료제 형태로 개발해 퇴행성 뇌질환 전문 효력평가기관인 나손사이언스와 함께 그 효력을 시험한 결과, 형질도입된 mThy 1-αSyn tg 마우스에서 발현된 NACI 펩타이드가 스스로는 축적되지 않으면서도 α-시누클레인 (α-Syn)과 경쟁적으로 반응해 α-Syn의 축적을 방해 또는 억제할 수 있음을 확인했다.

이들 Tg 마우스의 운동능력을 평가한 결과, 로타로드에서 평균속도가 현저히 증가함은 물론 빔통과 테스트에서도 오류가 현저히 감소하는 등 대조군 대비 운동 결손과 비운동 기능 모두 개선 외에도 대조군 대비 해마에서 pSer129 α-Syn 수치와 신경 염증 모두를 유의하게 감소시켜 파킨슨 치료제로서의 개발 가능성을 높였다.

에이브레인은 지난해 이미 알츠하이머 질환의 바이오마커인 베타-아밀로이드에 대한 NACI 개념 펩타이드를 코딩한 유전자 치료제 간이 효력시험에서도 베타-아밀로이드의 축적이 억제되고, 대조군 대비 운동, 인지기능, 면역화학시험 등에서 유의적 개선을 확인한 바 있다.

에이브레인 대표 박경원 박사는 이상의 결과를 볼 때 이들 NACI 개념의 펩타이드를 코딩한 유전자 치료제를 개발하면 항체치료제와 같은 부작용도 없고 매달 투여해야 하는 번거로움도 없이 한 번의 주사로 α-Syn이 원인인 파킨슨 질환이나 루이소체 질환은 물론, 아밀로이드 형태의 알츠하이머, 헌팅턴, 루게릭 질환 등 다양한 퇴행성 뇌질환의 진행을 멈추게 하거나 방해 또는 억제할 수 있어 새로운 패러다임의 획기적인 예방 및 치료제 개발이 가능해질 것으로 예상했다.

에이브레인은 최근 효력시험 결과를 확인해 관련 NACI 개념 펩타이드 및 이를 이용한 유전자 치료제에 대해 특허 출원을 진행했으며, 독성 등 비임상시험을 준비하고 있다.

에이브레인 소개

에이브레인(ABrain)은 퇴행성 뇌 질환 치료법을 연구하는 차세대 리더로, 현재 알츠하이머병과 파킨슨병을 앓고 있는 환자들에 초점을 맞춰 세계 최초로 퇴행성 뇌 질환 치료 단백질을 발현하는 AAV 유전자 치료제를 개발하고 있다. 새로운 패러다임의 NACI (Non-self-Assembling and Competitive Inhibition) 메커니즘의 개념을 정립하고 증명해 마땅한 치료제가 없어 매일 고통 속에서 신음하고 있는 전 세계 퇴행성 뇌 질환 환자들의 삶을 개선시킬 새로운 치료법 개발을 통해 인류의 정신건강 증진과 행복에 이바지하고자 한다.